CHAPITRE 2: LES ESSAIS CLINIQUES DE MÉDICAMENTS DE THÉRAPIEINNOVANTE : QUEL AVENIR POUR LA RÉGLEMENTATIONEUROPÉENNE

Résumé

Dans le contexte très discuté de la médecine régénératrice, le droit de l’Union a adopté uncadre juridique spécifique pour les médicaments de thérapie innovante, fabriqués à partirde gènes, cellules ou tissus d’origine humaine ou animale. Pourtant, ces médicaments nesont pas toujours soumis à des essais cliniques car les exigences règlementaires diffèrent selon l’utilisation envisagée : marché de l’ensemble des Etats membres, usage compassionnel, exemption hospitalière. De même, les essais cliniques obligatoires sont difficilesà mettre en œuvre en raison des spécificités de ces médicaments. Cet article souligne la concurrence de réglementations et de produits qui en résulte et qui s’ancre dans la tensionexistante entre les enjeux de sécurité des patients et d’accès rapide à des traitements innovants. Il démontre également que la flexibilité réglementaire, à ce jour privilégiée pour garantir un équilibre indispensable entre sécurité et disponibilité, n’est pas sans présenter certaines limites